L'RNA interferente (RNAi) è un processo di regolazione genica in cui l'introduzione di piccoli RNA a doppio filamento, noti come small interfering RNA (siRNA), porta alla degradazione selettiva e specifica dell'mRNA bersaglio.
I siRNA sono molecole di RNA sintetiche o prodotte endogenamente attraverso una serie di passaggi cellulari. Essi sono composti da due filamenti di RNA complementari di circa 21-25 nucleotidi di lunghezza. Uno dei filamenti, detto filamento guida o sense, corrisponde all'mRNA bersaglio, mentre l'altro filamento, detto filamento passo o antisense, è complementare al filamento guida.
Una volta introdotti nella cellula, i siRNA vengono incorporati nel complesso di silenziamento indotto da RNA (RISC), che si lega e degrada l'mRNA bersaglio corrispondente. Questo processo porta alla soppressione dell'espressione genica e alla riduzione della produzione proteica.
La scoperta del fenomeno dell'RNAi ha aperto nuovi orizzonti nella ricerca scientifica e terapeutica. L'RNA interferente può essere utilizzato per studiare la funzione dei geni, identificare nuovi bersagli terapeutici e sviluppare terapie geniche. Ad esempio, i siRNA possono essere utilizzati per trattare malattie come il cancro, inibendo specifici oncogeni, o per combattere le infezioni virali, silenziando geni virali essenziali per la replica del virus.
Gli studi sull'RNAi sono ancora in corso e la sua applicazione terapeutica è ancora in fase di sviluppo. Tuttavia, i risultati preliminari sono promettenti e l'RNAi potrebbe diventare una strategia terapeutica importante per una vasta gamma di malattie.
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